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    一针1300万元,“史上最贵药”将落地中国!

    发布时间:2022-01-20   来源: 网易   浏览量: 274

      一针212.5万美元(折合人民币约1348万元),“史上最贵药物”将落地中国。


    SMA

      
      近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日,该药物所提交的临床试验申请获得受理。
      
      目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中,Zolgensma于2020年被日本纳入医保,患者只需支付30%费用;后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。
      
      只需接受一次静脉注射给药
      
      实现长期缓解甚至治愈
      
      说起冰桶挑战赛,很多人都能想起“渐冻人(肌萎缩侧索硬化症,又称ALS)这个说法。
      
      但是提起它的“兄弟病”——SMA,不少人都一头雾水。实际上,SMA也是一种运动神经元性疾病。患SMA后,控制肌肉活动的运动神经细胞无法正常工作,患者会逐渐丧失各种运动功能,甚至无法呼吸和吞咽。
      
      在新生儿中,SMA发病率为六千分之一至一万分之一,常规人群中,约每40人~50人就有1个是SMA致病基因携带者。
      
      2018年5月,SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。
      
      基于患者发病时间和所能达到的最大运动功能,SMA主要被划分为四个类型:
      
      I型最常见也最严重,患儿通常面临更大的身体挑战,基于诸多因素,他们的生命周期会存在显着差异;II、III、VI型患者往往拥有正常或接近正常的生命周期,但他们的身体功能会随时间推移不断变化。
      
      与“渐冻人”同样残酷,SMA患者也会不断丧失对应的运动功能,只不过“渐冻人”一般是成年发病,而SMA一般是婴幼儿时期发病。而且SMA是发病越早病情越重,“渐冻人”正好相反。
      
      2019年5月24日,美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma。患者只需接受一次静脉注射给药,就能在细胞中长期表达SMN蛋白,实现长期缓解甚至治愈。
    编辑:Tiffany

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